繼此前120萬一針的天價抗癌藥之后,一款更加“天價”的藥物——1針212.5萬美元的脊髓性肌萎縮(SMA)藥物Zolgensma(OAV101注射液)將進入中國,折合人民幣差不多1348萬元1針。
SMA和讓人威風喪膽的漸凍癥相似,也是運動神經元性疾病。SMA患者的運動神經細胞無法正常工作,會逐漸無法控制身體,最后連呼吸和吞咽的肌肉都失去功能,導致死亡。據悉,在新生兒中,SMA發病率為六千分之一至一萬分之一,常規人群中,約每40-50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。
Zolgensma藥物的研發商為諾華(Novartis),也是《我不是藥神》內天價藥爭議的藥企原型。不過,Zolgensma價格昂貴的同時,療效也很好,患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,實現長期緩解甚至治愈。諾華公司CEO曾表示,該藥費用比目前的療法都要便宜。
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