《科學(xué)》封面重磅！研究人員僅通過單次注射mRNA，就修復(fù)了小鼠心臟

嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞技術(shù)是一種細(xì)胞免疫療法，以患者自身的免疫細(xì)胞為靶點(diǎn)，直接用于對抗有害細(xì)胞。該技術(shù)需要采集患者的 T 細(xì)胞并在實(shí)驗(yàn)室中對其進(jìn)行基因編輯，表達(dá)特定嵌合受體后再重新注入患者體內(nèi)。在這個(gè)過程中，患者就獲得了針對特定抗原的免疫能力。

雖然這種方法可有效治療癌癥等多種疾病，但是由于成本高昂，很難進(jìn)行普及。近日，佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的研究人員開發(fā)出了一種新方法，僅通過單次注射mRNA，就能在小鼠體內(nèi)形成CAR-T細(xì)胞。

心力衰竭通常是由成纖維細(xì)胞驅(qū)動的。這些成纖維細(xì)胞長期過度產(chǎn)生，會使心肌變硬、損害心臟功能。因此，在新研究中，研究人員合成了一段特殊的mRNA，并包裹在靶向T細(xì)胞的納米顆粒中，最后注射到成纖維細(xì)胞活躍的小鼠體內(nèi)。

研究結(jié)果表明，mRNA注射2周后，心力衰竭小鼠的成纖維細(xì)胞明顯減少，心臟功能恢復(fù)至良好。而且，mRNA沒有整合到T細(xì)胞的基因組中，因此靶向心臟成纖維細(xì)胞的T細(xì)胞一段時(shí)間后會恢復(fù)正常，這就避免了CAR-T細(xì)胞可能影響心臟愈合的副作用。

研究人員表示，正在繼續(xù)測試這種基于mRNA的CAR-T細(xì)胞技術(shù)，希望最終能開展臨床試驗(yàn)。

該研究論文題為“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”，已登上《科學(xué)》期刊封面。

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論文原文：https://www.science.org/doi/10.1126/science.abm0594

標(biāo)簽： mRNA 心臟