基因治療首次恢復(fù)老鼠聽力：未來有望應(yīng)用于人類【附基因治療行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測】

近日，美國科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。

近年來，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關(guān)病毒(AAV)載體。盡管這一方法已經(jīng)恢復(fù)了患有遺傳缺陷的新生動物的聽力，但該載體尚未在完全成熟或衰老的動物模型中證明其能力。由于人類天生耳朵發(fā)育完全，在利用這一方法對罹患遺傳性聽力損失的人類進行干預(yù)測試之前，證明該載體的能力很有必要。

(資料圖)

細胞與基因治療是指將外源遺傳物質(zhì)導(dǎo)入靶細胞，以修飾或操縱基因的表達，改變細胞的生物學(xué)特性以達到治療效果的一種新興治療方式，主要包括細胞治療及基因治療。具體分類如下：

從全球細胞和基因療法不同病例類型的市場分布來看，根據(jù)Statista的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，2019年，全球細胞和基因療法應(yīng)用于罕見疾病領(lǐng)域的市場份額為30.2%，市場占比位列首位;腫瘤科的基因治療市場占比約為28.1%，排名第二。

基因治療的進步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進基因治療發(fā)展更加有力的助推器。

預(yù)計未來，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進一步提升，全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模將保持增長，達到43億美元。

俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平表示，國家對細胞產(chǎn)業(yè)和干細胞研究、應(yīng)用的支持達到前所未有的高度。得益于多項政策對細胞與基因治療的鼓勵發(fā)展，近兩年以CAR-T為代表的細胞治療在多種血液瘤和部分實體瘤的治療中均獲得較大突破，包括國產(chǎn)CAR-T細胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機會。但細胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問題，這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來，這種新興療法可以造福更多患者。

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