得了紅斑狼瘡、白血病、惡性腫瘤等“絕癥”的病人，或許有救了！

處于生物醫(yī)藥前沿的細(xì)胞治療領(lǐng)域傳來好消息，其有望通過攻克一系列頑固疾病，拯救無數(shù)患者。據(jù)權(quán)威機構(gòu)數(shù)據(jù)，目前全球干細(xì)胞相關(guān)市場規(guī)模已超過千億美元，我國的市場規(guī)模接近1500億元人民幣，細(xì)胞治療藍(lán)海潛力巨大。

(資料圖片僅供參考)

近年來，細(xì)胞治療相關(guān)研究正如雨后春筍般興起，為諸多難治性疾病提供了一條有效治療途徑。目前，全球正在活躍的細(xì)胞治療臨床試驗共有1705項，其中包括620項干細(xì)胞臨床試驗，1019項免疫細(xì)胞臨床試驗。

進(jìn)入2022年，在全球投資市場腳步放緩的大背景下，細(xì)胞治療賽道卻依舊熱度不減，甚至一躍成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的主流，被稱為“未來醫(yī)學(xué)的第三大支柱”。那么，細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)為何受到廣泛關(guān)注？中國細(xì)胞治療領(lǐng)域發(fā)展水平如何？細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)有哪些可以實現(xiàn)大規(guī)模商業(yè)化落地的發(fā)展方向？

本期《前瞻者說》邀請到了前海創(chuàng)盛醫(yī)療科技公司總經(jīng)理邵長春，他將以細(xì)胞治療領(lǐng)域企業(yè)經(jīng)營者的角度，對細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢及商業(yè)應(yīng)用等問題進(jìn)行深度剖析與解答。

01

細(xì)胞治療將迎來歷史發(fā)展的“黃金十年”

前瞻產(chǎn)業(yè)觀察員：“細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)為何受到廣泛關(guān)注？前海創(chuàng)盛為什么選擇深耕細(xì)胞治療領(lǐng)域？”

邵長春：“細(xì)胞產(chǎn)業(yè)受到廣泛關(guān)注的原因有三，首先是國家的重視。二十大報告提出的“推進(jìn)健康中國建設(shè)”已經(jīng)上升為國家戰(zhàn)略，國家十四五規(guī)劃也明確提出，要打造新一代生物醫(yī)藥十大戰(zhàn)略性支柱產(chǎn)業(yè)集群，包括基因檢測細(xì)胞治療在內(nèi)的生物醫(yī)藥行業(yè)，將迎來一次歷史性發(fā)展的黃金十年。

其次是細(xì)胞療法為重癥、絕癥患者開辟了新治療途徑。在腫瘤疾病早期晚期、慢性病、身體免疫系統(tǒng)紊亂的治療中，在小分子化學(xué)藥沒有效果時，細(xì)胞治療將成為非常好的補充，幫助干細(xì)胞修復(fù)再生功能，同時輔助免疫細(xì)胞的自體異體回輸補充更新。這些革命性顛覆性的治療手段的應(yīng)用，將是人類進(jìn)化史上里程碑的事件，發(fā)展前景和市場商業(yè)機會不言而喻。

第三是臨床技術(shù)好消息頻傳。自1931年瑞士醫(yī)生PAUL NIEHENS從小羊胚胎提取活細(xì)胞，注入患者體內(nèi)治療開始，到2021年6月，德國COVID-19MSC干細(xì)胞用于治療，90多年來，全球已經(jīng)有30多款細(xì)胞治療產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)，用于臨床治療。隨著細(xì)胞治療領(lǐng)域的關(guān)注度不斷提升，近兩年，國內(nèi)外的細(xì)胞治療領(lǐng)域中CAR-T、TCR-T、TILs和CAR-M等熱門技術(shù)路線的臨床數(shù)據(jù)都取得相應(yīng)成績，全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)明顯提速。

這些革命性顛覆性的治療手段的應(yīng)用，將是人類進(jìn)化史上里程碑的事件，發(fā)展前景和市場商業(yè)機會不言而喻。

前海創(chuàng)盛之所以選擇布局生物醫(yī)療賽道，是我們的母公司，中科基因生物科技（江蘇）有限公司業(yè)務(wù)的延伸。中科基因集團(tuán)公司是由中科院院士和遺傳學(xué)家、臨床病理學(xué)家等，2014年在江蘇南通海門發(fā)起創(chuàng)辦的企業(yè)，主要業(yè)務(wù)是開展遺傳類基因檢測、腫瘤類基因檢測和精準(zhǔn)健康管理類基因檢測。

隨著近幾年生物醫(yī)學(xué)行業(yè)的快速發(fā)展，我們意識到只做基因檢測診斷，是發(fā)現(xiàn)問題不能解決問題。企業(yè)應(yīng)該布局下游細(xì)胞治療，沿產(chǎn)業(yè)鏈拓展新的業(yè)務(wù)領(lǐng)域；所以，我們布局前海南山醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園，就是把缺失的基因生物細(xì)胞治療業(yè)務(wù)補齊。

我們知道，健康中國已經(jīng)上升為國家戰(zhàn)略，國家十四五規(guī)劃明確提出，國家要打造新一代生物醫(yī)藥十大戰(zhàn)略性支柱產(chǎn)業(yè)集群，包括基因檢測細(xì)胞治療在內(nèi)的生物醫(yī)藥行業(yè)，將迎來一次歷史性發(fā)展的黃金十年。研究表明，很多疾病跟基因突變有關(guān)系。

作為新型醫(yī)療技術(shù)，特別是轉(zhuǎn)基因技術(shù)的應(yīng)用，為細(xì)胞治療開辟了新的治療途徑。對于一些重癥性疾病例如惡性腫瘤，小分子化學(xué)藥或傳統(tǒng)藥物沒有效果時，細(xì)胞治療或轉(zhuǎn)基因細(xì)胞是一個非常有效的補充，為控制和治愈腫瘤提供了新的希望；對于單基因遺傳絕癥例如地中海貧血，轉(zhuǎn)基因細(xì)胞有可能讓成千上萬的病人徹底擺脫疾病的痛苦；干細(xì)胞治療的應(yīng)用，也給中樞神經(jīng)損傷、腦卒中后遺癥帶來康復(fù)的可能。”

02

中國技術(shù)落后美國，領(lǐng)先歐盟

前瞻產(chǎn)業(yè)觀察員：“中國細(xì)胞治療行業(yè)目前處于哪一發(fā)展階段？業(yè)內(nèi)比較看好哪些技術(shù)？”

邵長春：“中國的起步不晚，跟發(fā)達(dá)國家都屬于第一方陣。中國技術(shù)和發(fā)展水平介乎美國和歐盟之間。落后美國，領(lǐng)先歐盟。從細(xì)胞治療技術(shù)發(fā)展層面上來看，美國企業(yè)著重于創(chuàng)新，多數(shù)中國企業(yè)熱衷于“Me-Too”精仿，創(chuàng)新企業(yè)為數(shù)不多。歐盟按照自己的節(jié)奏，既不抄作業(yè)也不大投入創(chuàng)新。

我們現(xiàn)在與國外的最大差距在于對技術(shù)創(chuàng)新方面投入不足，但是也有像上海科濟(jì)（新靶點）、南京傳奇（新靶點）、上海邦耀（基因編輯CART）、蘇州亙喜生物（CART制備）等企業(yè)已經(jīng)在技術(shù)創(chuàng)新上投入巨大，相信未來，中國細(xì)胞治療行業(yè)與美國的差距會逐漸縮小。

細(xì)胞治療技術(shù)的價值和生命力，關(guān)鍵的評判點在于能不能治愈疾病或解決大問題！我們看好和重點研發(fā)的方向是在與腫瘤治療相關(guān)的兩項技術(shù)上。

一種是CAR-T（嵌合抗體受體T細(xì)胞），其原理是利用針對腫瘤細(xì)胞膜抗原的單克隆抗體引導(dǎo)活性T細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行殺傷，2017年8月30日美國FDA首次批準(zhǔn)諾華公司CAR-T細(xì)胞療法，用于治療復(fù)發(fā)性B細(xì)胞白血病。這種技術(shù)方法目前在治療血液系統(tǒng)腫瘤領(lǐng)域碩果累累，但對于實體瘤效果還不盡如人意。

另一種技術(shù)是針對腫瘤細(xì)胞內(nèi)新抗原的個性化疫苗或T細(xì)胞治療方法（含TCR-T）。和CAR-T相似，文獻(xiàn)中陸陸續(xù)續(xù)報道了腫瘤新抗原疫苗技術(shù)治愈不同實體瘤的研究案例，乳腺癌、胰腺癌和胃癌（福建醫(yī)學(xué)院）等，但尚無大樣本數(shù)據(jù)。

我們是較早在國內(nèi)開展腫瘤新抗原的個性化疫苗和T細(xì)胞治療方法的公司，有自己獨特的技術(shù)特點和部分實驗性臨床治療數(shù)據(jù)（肺腺癌EGFR-TKI及耐藥病人，兒童腦干膠質(zhì)瘤等）；在CAR-T技術(shù)領(lǐng)域，我們的發(fā)明專利中也包括獨創(chuàng)的PD-1/PDL-1-CAR-T技術(shù)，將免疫檢測點調(diào)控和CAR-T技術(shù)融合，對于胰腺癌、肺癌等有較高的治療價值和前景。期待有機會能將這些項目在深圳南山發(fā)展成新藥產(chǎn)品。”

03

監(jiān)管才是阻礙細(xì)胞治療商業(yè)化落地的主要因素

前瞻產(chǎn)業(yè)觀察員：“細(xì)胞治療大規(guī)模商業(yè)化落地的方向有哪些？目前，阻礙細(xì)胞治療大規(guī)模落地的挑戰(zhàn)是什么？”

邵長春：“目前來看，細(xì)胞治療領(lǐng)域商業(yè)化落地大致有兩個落地方向，一是疾病治療，二是醫(yī)美產(chǎn)品。

在疾病治療方面，細(xì)胞治療技術(shù)主要用于攻克一些重大疾病，比如各種惡性腫瘤、系統(tǒng)性疾病。血液疾病等等。研究表明，很多疾病跟基因突變有關(guān)系，細(xì)胞療法可以在逆轉(zhuǎn)錄病毒載體上，將能識別靶點基因?qū)爰?xì)胞，再回輸體內(nèi)，殺死變異細(xì)胞。

在醫(yī)美方面，干細(xì)胞屬于再生細(xì)胞，有抗衰老的作用。我們隨著年齡的增長，皮膚會松弛，皺紋逐漸顯現(xiàn)，目前國際上流行的一種“換臉術(shù)”是從顧客自身的皮膚中提取干細(xì)跑進(jìn)行培養(yǎng)，再將高質(zhì)量的干細(xì)胞植入皮膚，可以在皮膚表面形成新的細(xì)胞，代替老化和損傷的細(xì)胞，并產(chǎn)生細(xì)胞因子，加速細(xì)胞的復(fù)制、再生和修復(fù)，抑制炎癥，美白祛皺，讓肌膚更年輕。

干細(xì)胞類醫(yī)美產(chǎn)品也是前海創(chuàng)盛正在研制的產(chǎn)品，其價格相對于疾病類藥物會便宜些。

但目前國家將其劃為化妝品類的監(jiān)管，這也是阻礙細(xì)胞治療大規(guī)模商業(yè)化落地最重要的一點——監(jiān)管層面。

政府對于細(xì)胞治療的監(jiān)管十分嚴(yán)格，從實驗室到臨床有一套完整的流程，這個時間周期非常長，一般都是三年起跳。人們普遍認(rèn)為的價格因素，反而不是阻礙其大規(guī)模商業(yè)化落地的關(guān)鍵，畢竟國家的支持才是商業(yè)化落地的“入場券”。”

04

“前海先行先試”為內(nèi)地打造模式復(fù)制樣本

前瞻產(chǎn)業(yè)觀察員：“從全國來看，深圳細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)處于什么樣的位置？深圳在細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)中有哪些優(yōu)勢？深圳為推動細(xì)胞治療行業(yè)的發(fā)展，做出了哪些努力？”

邵長春：“雖然深圳的生物細(xì)胞起步比較早，但在全國還沒有突出貢獻(xiàn)，與長三角相比有著很大差距。

但深圳有三大優(yōu)勢，一是深圳前海“先行先試”的政策優(yōu)勢，2020年，全國首部自貿(mào)片區(qū)立法《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)前海蛇口自由貿(mào)易試驗片區(qū)條例》規(guī)定，醫(yī)療機構(gòu)和科研機構(gòu)可以開展干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因治療以及單抗藥物、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。在這里，國家的政策相對密集，有助于業(yè)內(nèi)企業(yè)施展拳腳。

二是完善的產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢，在南山，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈上中下游相對完善，銷售渠道更寬更廣。

三是地理位置優(yōu)勢，深圳坐落大灣區(qū)，毗鄰香港。因此深圳擁有更國際化的窗口，產(chǎn)品可以出海與國外藥物競爭，也可以與香港交換產(chǎn)業(yè)發(fā)展經(jīng)驗。香港康養(yǎng)產(chǎn)業(yè)協(xié)會就曾到前海創(chuàng)盛參訪，其香港社會福利署擁有700多家安老院，希望跟前海創(chuàng)盛進(jìn)行細(xì)胞治療和康養(yǎng)保健方面的合作。

深圳市發(fā)展和改革委員會今年6.26日發(fā)布的《深圳市培育發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群行動計劃》確立了在未來5-10年，要把生物醫(yī)藥行業(yè)打造成支柱產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略目標(biāo)。

因此，深圳加大了在生物醫(yī)藥行業(yè)的布局和投入，今年密集出臺了多個文件，包括三大禮包94項優(yōu)惠政策。一批國家級重點項目相繼落戶深圳，像由深圳科諾醫(yī)學(xué)檢驗實驗室牽頭組建的“細(xì)胞產(chǎn)業(yè)關(guān)鍵共性技術(shù)國家工程研究中心”，將重點建設(shè)八大功能平臺，促進(jìn)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)高級化和產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化。”

05

深圳產(chǎn)業(yè)園模式賦能內(nèi)地細(xì)胞治療發(fā)展

前瞻產(chǎn)業(yè)觀察員：“為什么多地生物醫(yī)藥企業(yè)選擇入駐產(chǎn)業(yè)園？在未來，這會不會成為一種趨勢？”

邵長春：“初創(chuàng)企業(yè)入駐產(chǎn)業(yè)園孵化是一個正確的選擇，產(chǎn)業(yè)園可以為企業(yè)帶來資源助力。

以南山醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園為例，其出于三區(qū)疊加之地，享受自貿(mào)區(qū)、前海合作區(qū)、先行示范區(qū)的各種政策優(yōu)勢，企業(yè)在該區(qū)域發(fā)展有更大可能快人一步，獲取更大的競爭優(yōu)勢。

此外，南山醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園的運營團(tuán)隊核心成員均是具有生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械的專業(yè)背景的管理人才，能更深度的理解入駐企業(yè)的需求，能更大程度的幫助企業(yè)對接他們所需要的專業(yè)資源，這是其他園區(qū)難以具備的。

在園區(qū)企業(yè)的成長過程中，運營團(tuán)隊從資本、技術(shù)、人才、管理、政策、市場等多方面積累和整合資源并服務(wù)與園區(qū)企業(yè)。在園區(qū)的完善服務(wù)機制與精準(zhǔn)資源對接下，南山醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園走出了兩家上市公司以及多家獨角獸企業(yè)。

未來，深圳將把產(chǎn)業(yè)發(fā)展模式給到內(nèi)地，助力內(nèi)地生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園建設(shè)。同時，深圳的經(jīng)驗也將為國家生物醫(yī)藥行業(yè)完善監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)做貢獻(xiàn)。”

制作：前瞻經(jīng)濟(jì)學(xué)人 產(chǎn)業(yè)觀察組

特別鳴謝：南山醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園以及前海創(chuàng)盛對本期欄目的內(nèi)容支持

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